轉(zhuǎn)自：上觀新聞

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近日通過優(yōu)先審評(píng)審批程序，批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報(bào)的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。這是全國(guó)首個(gè)血友病B基因治療藥物，也是上海今年第3款獲批上市的國(guó)產(chǎn)1類創(chuàng)新藥。

血友病B是由凝血因子 IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌達(dá)可基注射液是重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療產(chǎn)品，該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。

該藥品基于藥品上市許可持有人制度（MAH），在閔行研發(fā)申報(bào)、在臨港新片區(qū)受托生產(chǎn)。2021年進(jìn)入臨床試驗(yàn)至獲批上市期間，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)核查長(zhǎng)三角分中心與上海市藥監(jiān)局組建專門服務(wù)團(tuán)隊(duì)，在檢驗(yàn)、審評(píng)、核查、生產(chǎn)許可等注冊(cè)上市的全環(huán)節(jié)持續(xù)跟蹤輔導(dǎo)，并聯(lián)合市科委、閔行區(qū)政府、臨港管委會(huì)等部門多措并舉、精準(zhǔn)發(fā)力，共同支持企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，讓企業(yè)少走“彎路”，加快該藥品注冊(cè)上市進(jìn)程。

今年以來，上海共有3款國(guó)產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。市藥監(jiān)部門正深入實(shí)施“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動(dòng)”服務(wù)創(chuàng)新機(jī)制，針對(duì)重點(diǎn)產(chǎn)品和重點(diǎn)項(xiàng)目實(shí)施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導(dǎo)”，助力創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)上市；加強(qiáng)產(chǎn)品上市后監(jiān)管，保護(hù)患者用藥用械安全。

原標(biāo)題：《上海一款罕見病用藥獲批上市，系全國(guó)首個(gè)血友病B基因治療藥物》

欄目編輯：楊玉紅

來源：作者：新民晚報(bào) 裘穎瓊