原標題：克服CRISPR局限性基因編輯工具箱再添利器

美國麻省總醫(yī)院布萊根婦女醫(yī)院和貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心團隊10日在《自然》雜志上發(fā)表重要研究成果，他們成功開發(fā)出一種創(chuàng)新基因編輯工具——STITCHR。這一工具利用RNA系統(tǒng)替換整個基因，能精準地將治療基因插入到基因組的特定位置，且不會引發(fā)不必要的突變，推動基因治療研究向前邁出了一大步。

相較于CRISPR基因編輯技術(shù)，STITCHR具備顯著優(yōu)勢。CRISPR雖然革新了基因編輯領(lǐng)域，但其局限性在于無法靶向基因組的所有位置，也難以修復類似囊性纖維化等疾病中的大量突變。而STITCHR系統(tǒng)則通過完全配制成RNA的方式，極大地簡化了基因交付的步驟，相較于傳統(tǒng)系統(tǒng)更具效率。更重要的是，STITCHR能夠插入整個基因，從而提供了一種一勞永逸的解決方案，有望克服CRISPR的缺點。

此次，團隊從逆轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子中汲取靈感。逆轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子存在于所有真核細胞中，被稱為“跳躍基因”，因其能在基因組中四處移動并插入其中的特性，被團隊重新編程用于編輯特定位置的基因。

通過計算方法的篩選和實驗室測試，團隊最終確定了合適的轉(zhuǎn)座子，并將其與CRISPR系統(tǒng)的切口酶結(jié)合，形成了高效的STITCHR系統(tǒng)。

這一創(chuàng)新工具的開發(fā)，不僅為基因治療提供了新的可能性，也預示著未來在罕見和常見疾病治療領(lǐng)域，將涌現(xiàn)出更多基于細胞工程的新藥物和療法。團隊表示，持續(xù)探索細胞中的基本生物學機制，為他們獲取新工具提供了借鑒，進而擴展為細胞工程的進步，推動醫(yī)療技術(shù)發(fā)展。

【總編輯圈點】

之所以說STITCHR的問世帶來重大突破，是因為在應(yīng)用層面，這一工具的高效性和精準性為治療遺傳性疾病提供了前所未有的可能——能夠插入整個基因，意味著它可以針對疾病的根源進行治療，而不只是緩解癥狀。例如囊性纖維化等存在多種突變的疾病，這一工具不僅對于開發(fā)相應(yīng)療法具有革命性影響，也為罕見病的治療提供了新思路。同時，STITCHR系統(tǒng)的完全RNA配制，簡化了治療過程，加速了基因治療的臨床應(yīng)用，使個性化醫(yī)療更接近現(xiàn)實，進而也預示著更多創(chuàng)新療法和藥物的誕生。（張夢然）

原標題：克服CRISPR局限性基因編輯工具箱再添利器 來源：科技日報