記者從上海市藥監局了解到

國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序

批準上海信致醫藥科技有限公司申報的

用于治療中重度血友病b

（先天性凝血因子ix缺乏癥）成年患者

這是首個血友病b基因治療藥物

血友病b是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子ⅸ（fⅸ）缺乏引起。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復合物（pcc）或凝血因子ⅸ進行替代治療。

患者持續頻繁出血，容易導致關節結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風險，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沉重的經濟負擔。

信玖凝?采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（raav）載體，可將含優化的人凝血因子ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內，進而利用宿主細胞基因轉錄系統持續表達人凝血因子ⅸ，并分泌到血液中，發揮fⅸ的促凝血活性。

尤其值得期待的是，采用基因治療方法，患者只需一次注射，患者有極大可能治愈的獲益，不用再定期治療，不僅為中重度血友病b成年患者提供了新的治療選擇，同時大大減輕了經濟負擔和醫保壓力。

除此次獲批上市的藥物外，上海信致醫藥科技有限公司同時還建有豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養不良癥、帕金森病、骨關節炎等未被滿足臨床需求的疾病。

該藥品基于藥品上市許可持有人制度（mah），在閔行研發申報、在臨港新片區受托生產。武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化進程。雙方將整合各自資源優勢，加速為患者提供突破性的基因療法。

該藥品自2021年進入臨床試驗至獲批上市期間，國家藥監局藥品審評核查長三角分中心與上海市藥監局組建專門服務團隊，在檢驗、審評、核查、生產許可等注冊上市的全環節持續跟蹤輔導，并聯合市科委、閔行區政府、臨港管委會等部門多措并舉、精準發力，共同支持企業創新研發，讓企業少走“彎路”，加快注冊上市進程。

對于大家最關心的價格問題——目前，全球已有3款用于血友病的基因治療產品上市，分別為biomarin的roctavian（2023.6 fda）、cls/uniqure的hemgenix（2022.11 fda）、輝瑞的beqvez（2024.4 fda），分別用于治療a型血友病、b型血友病、b型血友病。

定價方面，roctavian、hemgenix、beqvez分別定價290萬美元、350萬美元、350萬美元。但是商業化卻遠不及預期。據公開報道，來自biomarin的年報顯示，2023年僅3名患者接受roctavian治療，銷售為350萬美元。

今年以來，上海共有3款國產1類創新藥、6款ⅲ類創新醫療器械獲批上市。市藥監部門正深入實施“一清單、兩優化、三聯動”服務創新機制，針對重點產品和重點項目實施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導”，助力創新產品研發上市；加強產品上市后監管，保護患者用藥用械安全。

圖文：話匣子（記者：胡旻玨）

轉錄編輯：岳順順

初審：陳依婷

復審：何婷婷

終審：劉墾博

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上觀號作者：今日閔行