世界帕金森病日即將到來，今天（4月8日），中國首例接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現身上海瑞金醫院，首度面向公眾分享其階段性康復體驗。這也意味著中國首例帕金森病患者通過國際標準臨床試驗用自身干細胞修復受損腦神經，邁出細胞治療帕金森病的關鍵一步。

帕金森病是常見神經退行性疾病，我國現有約400萬患者。

帕金森病患者因腦內產生多巴胺的神經元逐漸死亡，出現肢體震顫、運動遲緩等癥狀，最后甚至導致運動功能喪失乃至全身僵硬，完全喪失生活自理能力，被稱為“不死的癌癥”。當前藥物治療雖能緩解癥狀，但無法阻止其疾病進展。

干細胞治療的前沿探索為這一“不死的癌癥”提供新解。記者從瑞金醫院獲悉，66歲的帕金森病患者沈女士在該院接受了一項創新治療——通過微創手術，將自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經前體細胞移植入腦部。3月1日實施手術至今，一月有余，沈女士已能實現一整天自主行走。

這是我國首次將此類細胞治療技術應用于帕金森病臨床實踐，沈女士也成為我國首例在國家藥監局批準開展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者。

據介紹，瑞金醫院神經內科主任劉軍團隊聯合中科院腦智卓越中心陳躍軍研究員團隊，歷時三年研發出“UX-DA001注射液”。該療法通過采集患者血液細胞，經實驗室誘導為具有分化潛能的多巴胺前體細胞，再精準移植至患者腦內特定區域。陳躍軍團隊通過技術創新，使分化細胞純度達到國際先進水平。

這項技術2024年12月獲得國家藥監局臨床試驗許可后，于2025年正式啟動。

沈女士患病14年間，經歷了從單藥控制到多種藥物聯用，最終出現嚴重并發癥的困境。這次，手術醒來，他就能在床上活動，第二天就能下地。

沈女士說，“接受干細胞治療后，我的睡眠質量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個小時，原來僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細微進步。雖然恢復過程需要耐心，但‘一天比一天好’的狀態讓我充滿希望。”

據為她主刀的瑞金醫院李殿友主任醫師介紹，移植細胞將在未來3-6個月逐漸成熟，與現有神經網絡建立連接，按需釋放多巴胺。與傳統藥物治療相比，這種“細胞替代”療法有望實現功能性治愈。

劉軍主任說，目前，帕金森病治療以藥物控制為主，通過左旋多巴類藥物補充多巴胺，或使用抗膽堿藥、多巴胺受體激動劑等緩解癥狀。但藥物治療5年后，容易出現藥效波動，且無法阻止疾病進展。對部分患者，腦深部電刺激術（DBS）通過植入電極調控腦區活動，可一定程度改善運動障礙，但需要長期的參數調控，部分患者療效也逐漸下降。

近年來，新興療法不斷涌現，如無創深腦刺激技術、腸菌移植療法等，前者通過電場干預腦功能緩解癥狀，后者基于“腦-腸軸”理論改善腸道菌群平衡間接影響病情。

此次采用的細胞移植治療，通過補充丟失的多巴胺能神經元，成為最具潛力的治愈方向之一。值得注意的是，該療法采用患者自體細胞，規避了免疫排斥風險。目前該療法已在中美均獲批開展臨床試驗，首位受試者的成功為后續研究奠定基礎。

“這為中晚期患者提供了新治療思路。”劉軍表示，團隊將持續觀察移植細胞的整合情況，按計劃逐步擴大受試者規模。隨著我國人口老齡化加劇，這項突破性技術或將為數百萬帕金森病患者帶來曙光。

中國工程院院士、瑞金醫院院長寧光指出，近年來，醫院致力于帕金森病的治療與研究，取得了包括干細胞移植、神經調控等在內的新技術進展。他特別提到，瑞金海南醫院依托“先行先試”政策優勢，可更快引入國際前沿藥物及設備，例如針對中晚期患者的基因療法、新型腦機接口技術等，為患者提供更多元化的治療選擇，“我們也感謝患者對醫院的信任與支持，醫院將持續努力，與患者共同為戰勝帕金森病而努力。”

多學科專家組團現場分享科普干貨，并和帕友展開互動交流。

神經內科牛夢月醫生介紹了各國在干細胞治療的研究進展，通過移植自體來源“健康細胞”替代大腦中受損的多巴胺神經元，部分患者術后可逐步停藥且癥狀長期改善。未來將優化培養工藝，讓移植細胞精準修復腦功能，實現“一次移植，終身受益”。

功能神經外科李殿友醫生科普了帕金森病神經調控治療新進展，他同時介紹說起搏器術后還能遠程調參數，未來通過AI自動優化刺激參數，將進入起搏器智能管理時代。

周立徹醫生介紹，人工智能已能通過深度視覺技術來分析帕友的動作和表情，為帕友“遠程把脈”。帕友們在家就能遠程完成疾病評估，“足不出戶”就能享受到醫療服務。

楊曉東醫生談到腸道干預療法，腸道菌群失衡可能促進帕金森病發病，影響左旋多巴藥物療效。通過糞便檢測定制個性化菌群移植方案，或成未來“腸-腦軸”治療新路徑，日常可補充膳食纖維調節腸道微生態。

李媛媛醫生針對帕金森病患者失眠、夢魘及日間嗜睡給出分層干預“自救手冊”，如：調整緊張情緒緩解入睡困難，褪黑素控制暴力夢境，調整多巴胺能藥物聯合午后光照改善日間嗜睡等。

原標題：《我國首例自體干細胞療法帕金森病患者現身瑞金醫院：手術滿月，已能自主行走》

欄目主編：樊麗萍

本文作者：文匯報 唐聞佳 通訊員 李東