4月10日，國家藥監(jiān)局宣布通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。
波哌達(dá)可基注射液是重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療產(chǎn)品，通過rAAV載體將FIX基因?qū)氚屑?xì)胞（主要是肝細(xì)胞），從而表達(dá)FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。
這成為了中國首個獲批上市的基因療法。
上海信致醫(yī)藥科技有限公司是信念醫(yī)藥旗下全資子公司。早在2023年10月，信念醫(yī)藥就與武田中國宣布達(dá)成獨家合作協(xié)議，授權(quán)武田中國在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門負(fù)責(zé)波哌達(dá)可基注射液的商業(yè)化經(jīng)營。
在中國，“血友病”于2018年就被收錄于《第一批罕見病目錄》。血友病是一種罕見的X染色體連鎖隱性遺傳性出血性疾病，分為血友病A和血友病B，前者為凝血因子Ⅷ缺乏，后者為凝血因子Ⅸ缺乏，分別因相應(yīng)的凝血因子基因突變所致。
血友病B的特點為反復(fù)的、自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血，如長時間反復(fù)出血，還可能導(dǎo)致患者關(guān)節(jié)畸形、肌肉萎縮甚至死亡。我國已注冊登記的B型血友病患者約3800人。目前，中國血友病B患者仍面臨著治療選擇有限、診療不規(guī)范等挑戰(zhàn)，患者多使用凝血酶原復(fù)合物（PCC）用于替代治療，存在感染風(fēng)險和給藥不便等問題。同時，由于治療不充分或不規(guī)范，中重度患者常見關(guān)節(jié)出血和畸形，患者的醫(yī)療需求仍未得到滿足。
在治療包括血友病在內(nèi)的眾多罕見病上，基因療法成為探索的方向之一。基因療法是指將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異常基因引起的疾病，以達(dá)到治療目的。
2012年，全球第一款基因療法在歐盟獲批上市，由此開啟了基因治療的新時代。這些年，在海外市場，已有多款基因療法獲批上市。不過，由于技術(shù)復(fù)雜、開發(fā)難度大、開發(fā)成本高，不少藥物定價昂貴，售價在百萬元人民幣甚至上千萬元人民幣不等。而昂貴的定價，也一定程度限制了基因療法商業(yè)化落地。
此次獲批上市的波哌達(dá)可基注射液，會如何定價？
第一財經(jīng)記者亦向武田中國了解這款藥物定價情況，對方回復(fù)稱，價格預(yù)計要等到年中商業(yè)上市時才正式公布。
(本文來自第一財經(jīng))
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